Una enfermedad huérfana es una enfermedad que sólo afecta a un pequeño número de personas. Cuando una enfermedad no afecta a un gran número de personas, hay menos financiación para encontrar tratamientos para esa condición. En 1983, el Congreso aprobó la Ley de Medicamentos Huérfanos de abordar esta preocupación. Medicamentos que tratan una enfermedad huérfana se denominan medicamentos huérfanos. La FDA es responsable de la aplicación de la Ley de Medicamentos Huérfanos y la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos maneja el programa de becas. ¿Qué es una enfermedad huérfana?

Acuerdo con "medicamentos huérfanos", una enfermedad huérfana es una enfermedad o una condición rara que afecta a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos. Esto incluye condiciones tales como la enfermedad de Lou Gehrig, el síndrome de Tourette y la acromegalia, más comúnmente conocido como gigantismo. La mayoría, pero no todas, las enfermedades huérfanas son causadas por una anormalidad genética o defecto. Debido a la rareza de estas enfermedades, a menudo es muy difícil que los pacientes reciban un diagnóstico preciso.
The Orphan Drug Act

The Orphan Drug Act fue aprobada en 1983. Este acto dio incentivos financieros a las empresas a la investigación, desarrollo y comercialización de medicamentos huérfanos para enfermedades raras. Según "La Ley de Medicamentos Huérfanos: Implementación e Impacto," las empresas farmacéuticas que desarrollan medicamentos huérfanos tienen derecho a recibir dinero de la subvención para los ensayos clínicos, así como hasta el cincuenta por ciento del costo de los ensayos clínicos en humanos. La compañía también tendrá los derechos exclusivos de comercialización durante siete años.
Efectividad del Medicamento Huérfano Ley

Desde la implementación de la Ley de Medicamentos Huérfanos, el número de los medicamentos huérfanos aprobados por la FDA ha aumentado sustancialmente. De acuerdo con "productos huérfanos: esperanza para las personas con enfermedades raras", en los diez años anteriores a la aplicación de la Ley de Medicamentos Huérfanos, a sólo 10 nuevos medicamentos fueron aprobados por la FDA. Desde 1983, más de 250 nuevos medicamentos huérfanos han sido aprobados y están en el mercado para los pacientes con enfermedades raras.
Subvención del programa

Oficina de la FDA de Desarrollo de Productos Huérfanos ( OPDO) es responsable de revisar todas las solicitudes de subvenciones bajo la Ley de Medicamentos Huérfanos. De acuerdo con "Oficina de Productos Huérfanos de la FDA," aproximadamente $ 14.2 millones en dinero de la subvención se encuentra disponible. El OPDO también recopila información sobre los medicamentos huérfanos y nuevos fármacos todavía en la fase de prueba y que distribuye a los pacientes para ayudarles a planificar su tratamiento y les informan de nuevos estudios clínicos.
Lado oscuro de la Ley de Medicamentos Huérfanos

La desventaja de la Ley de Medicamentos Huérfanos es que se ha creado un monopolio de ciertas compañías farmacéuticas. Debido a que la Ley otorga a la compañía los derechos exclusivos de comercialización durante siete años, no hay competencia para regular los precios de los medicamentos. Por ejemplo, de acuerdo con "La Ley de Medicamentos Huérfanos: Implementación e Impacto", un medicamento huérfano, Alglucerasa, puede costar hasta $ 300.000 por año. Aunque en muchos casos el precio es similar a los medicamentos no huérfanos, debido al factor de la exclusividad, los pacientes no tienen la opción de comprar una versión genérica del medicamento.