? Una enfermedad huérfana es una enfermedad rara que afecta a muy pocos pacientes y , por tanto, no llama la atención o el mandato mucho en el camino de la investigación . El tratamiento puede ser difícil de obtener para los que sufren de una enfermedad huérfana . Desde la investigación de la enfermedad se ha descuidado , la información puede ser escaso también. Una enfermedad puede ser abandonada , o " huérfano ", porque hay poco dinero que se hará en la búsqueda de una cura. Criterios

Los mayores criterios para el etiquetado de una enfermedad una enfermedad huérfana implica que el número de casos reportados . Si hay menos de 200.000 casos de una enfermedad en particular en los Estados Unidos , el potencial de beneficio para las empresas farmacéuticas se considera demasiado baja , y el alto costo de la investigación no se considera rentable . Esto causará una enfermedad de caer en la categoría de huérfanos . No todas las enfermedades huérfanas son desconocidos para el público. Una enfermedad puede ser bien conocido , pero todavía huérfana porque ya no se produce con frecuencia fuera del tercer mundo . Algunos ejemplos de esto son la malaria , la fiebre tifoidea , la tuberculosis y el cólera .
Alcance

El número de personas que sufren de enfermedades huérfanas en los estados desatados es sorprendente. Entre 20 y 30 millones de estadounidenses luchan con una condición que es suficientemente raro como para ser considerado una enfermedad huérfana . Más de 6.000 enfermedades han sido identificados como enfermedades huérfanas . Hay más de 2.000 organizaciones de pacientes existentes que ofrecen apoyo a los pacientes que buscan ayuda y respuestas con respecto a estas condiciones raras .

Tipos

el mayor porcentaje de huérfanos enfermedades son de naturaleza genética . Otras condiciones que podrían calificarse como enfermedades huérfanas son las infecciones bacterianas raras o virus poco conocidos . Algunas alergias también pueden ser clasificados como huérfanos. Ejemplos de enfermedades huérfanas son la enfermedad de Alexander , la deficiencia de ACTH , y el insomnio familiar fatal .
Tratamiento

El tratamiento de una enfermedad huérfana presenta serios desafíos para el médico y el paciente . El médico puede ver un solo caso de una enfermedad huérfana dentro de un año , si acaso. Dado que puede haber pocos o ningún programa de tratamiento a gran escala de una enfermedad huérfana en particular , la terapia y los medicamentos pueden ser difíciles de conseguir. Para algunas enfermedades , las áreas de especialización médica que se requieren para el tratamiento puede ser muy amplia . También hay muy pocos incentivos para que un médico especializado o dedicar tiempo a estudiar una enfermedad huérfana . Todos estos factores restringen gravemente las opciones de un paciente.
Apoyo

La Organización Nacional de Enfermedades Raras trabaja para garantizar la financiación de la investigación y el tratamiento de las enfermedades huérfanas . La organización también ofrece información a los pacientes acerca de grupos de apoyo y las opciones médicas relacionadas con su condición. Ayuda para personas sin seguro o con seguro insuficiente que sufren de una enfermedad huérfana también es proporcionada por el NORD .

Incentivos

Gracias a la Ley de Medicamentos Huérfanos Estados Unidos de 1983, son los incentivos fiscales disponibles para las organizaciones que trabajan en los ensayos clínicos de una enfermedad huérfana . Esta ley también permite que las compañías farmacéuticas que desarrollan medicamentos para enfermedades huérfanas para comercializar ese medicamento en exclusiva durante 7 años. Más de 300 medicamentos huérfanos y tratamientos se han desarrollado en el último cuarto de siglo .