La terapia génica y la manipulación son temas controvertidos . Como resultado , la investigación en este campo se está estrictamente regulada . De hecho , ciertos tipos de investigación genética fueron prohibidos por la Food and Drug Administration de EE.UU. entre enero y abril de 2003 , según el sitio del Proyecto del Genoma Humano. FDA

El sitio web de información sobre el proyecto Genoma Humano señala que los primeros ensayos clínicos de terapia génica se iniciaron en 1990 . Los experimentos se siguen llevando a cabo , pero a partir de 2009, la FDA no había aprobado el uso de las terapias de genes humanos.
Cure terapia potencial

génica puede tener el potencial de curar la ceguera hereditaria, algunos tipos de cáncer , sordera , enfermedad de Parkinson , las enfermedades de células falciformes y la inmunodeficiencia combinada grave ligada al cromosoma X o X -SCID (comúnmente llamado síndrome del bebé burbuja ) .
fijación Genes

genes defectuosos son reparados , ya sea por ser reemplazado por los buenos genes , por un proceso de mutación inversa , o por ser regulado y controlado .

Obstáculos a Gene Therapy

para ser una cura efectiva , genes terapéuticos deben ser capaces de funcionar durante un período de tiempo más largo, debe ser capaz de evitar la tendencia del cuerpo para atacar objetos extraños , y debe detener a los virus que las entregan en el cuerpo de causar daño . Los investigadores aún tienen que descubrir una manera de curar los problemas de salud causados ​​por más de un gen mutado.
Experimentación

Muchos de los experimentos llevados a cabo en relación con la terapia génica ha sido realizado en ratones y otros animales . Estudios en humanos han sido muy limitados.