La artritis reumatoide (AR) es la forma más común de artritis inflamatoria que afecta a aproximadamente 2,1 millones de estadounidenses. Es una enfermedad crónica, progresiva, sistémica, autoinmune para la cual no hay cure.However, dentro de los últimos 10 15 años, terapias biológicas destinadas a la disfunción inmune que se produce en la AR han permitido a los médicos para el tratamiento de pacientes con mucho más éxito en el hecho , a menudo permitiendo el logro de los enfoques de terapia remission.Gene han empleado recientemente con la esperanza de que los pacientes que no logran una remisión pueden seguir aún quedan necesarios relief.The primera aproximación de terapia génica ha sido desarrollado por la genética focalizados en Seattle, Washington. Su compuesto, tgAAC94 fue desarrollado como un complemento potencial sistémico contra TNF alfa (anti-tumor necrosis factores fármacos como Enbrel, Humira y Remicade se han convertido en el estándar de tratamiento para la artritis reumatoide), la terapia para su uso en pacientes con artritis inflamatoria que tenían un o más articulaciones que no respondieron al producto therapy.The sistémica utilizaron un virus adeno asociado recombinante para entregar una secuencia de ADN que codifica para una forma del receptor alfa de TNF (TNFR). TNFR bloquea la actividad estimulante inmune de TNF alfa. La inyección directa de tgAAC94 en las articulaciones afectadas conduce a la producción localizada de TNFR soluble dentro de las células conjuntas, la reducción de la actividad de TNF alfa dentro de la articulación y, potencialmente, que conduce a una disminución de los signos y síntomas de la enfermedad y detener conjunta destruction.The adeno asociada al virus es un virus de origen natural que no ha sido asociado con ninguna enfermedad en humans.Data de una fase inicial I del ensayo demostraron que la inyección en las articulaciones tgAAC94 fue seguro y bien tolerado en pacientes que toman la enfermedad convencional fármacos antirreumáticos modificadores de enfermedad (FAME). No Se informaron eventos adversos graves relacionados con el fármaco. Resultados beneficiosos en cuanto a signos y síntomas también se demonstrated.While este primer estudio demostró tanto la seguridad y la eficacia de la terapia génica, un estudio más reciente confirma it.Dr. Christopher H. Evans y compañeros investigadores publicaron sus resultados utilizando un vector viral que lleva el gen que bloquea la interleucina 1, otra proteína que promueve la inflamación y provoca la degradación del cartílago, en la edición de febrero de Therapy.Arthritis Human Gene es un buen objetivo para (gen terapia), porque el conjunto es un espacio cerrado en el que podemos inyectar genes, fue una declaración emitida por la Evans.Unlike tgAAC94 estudio, el tejido fue removido de las articulaciones de los dedos de dos pacientes con AR severa y un virus inofensivo se inserta en el tejido células, con el fin de servir como un vector para llevar un gen que bloquea la acción de la proteína interleuquina 1 a la articulación. Después de ser colocado en cultivo para crecer y multiplicarse, las células se inyectaron de nuevo en el paciente afligido joints.One que recibieron la terapia génica en dos articulaciones experimentó una reducción del 85 por ciento en el dolor en una articulación dentro de 1 día, y ambas articulaciones estaban libres de dolor 1 semana en adelante. Sorprendentemente, el informe de los investigadores, las articulaciones que reciben la terapia fueron protegidos de las erupciones que ocurrieron durante el estudio period.The segundo paciente también respondió a la terapia génica, con una reducción del 70 por ciento en el dolor entre las semanas 2 y papel 3.This, por lo tanto, también mostró que los síntomas dolorosos se pueden disminuir a través de therapy.Both gen de estos estudios han demostrado que la terapia génica es factible en los seres humanos. Más importante aún, se ha demostrado que este enfoque puede ser útil para el suministro de agentes biológicos en las articulaciones persistentes que no responden a las terapias sistémicas.