¿Cuáles son los síntomas de la enfermedad de Fabry?

La enfermedad de Fabry es un trastorno genético poco común que se traduce en la ausencia de una enzima particular que descompone los lípidos (Instituto Nacional de Desórdenes Neurológicos y Derrame Cerebral). La enfermedad fue descubierta por primera vez en 1898 por dos médicos que trabajan de forma independiente: William Anderson en Inglaterra y Johann Fabry en Alemania (National Tay-Sachs y Enfermedades Afines). El gen para la enfermedad de Fabry está vinculada al cromosoma X, por lo que las mujeres pueden llevar el gen sin mostrar síntomas. Las pruebas pueden identificar a las mujeres que son portadoras y asesoramiento genético puede ayudar a las parejas con antecedentes familiares de la enfermedad hacen importantes decisiones de planificación familiar. ¿Qué es la enfermedad de Fabry?

Enfermedad de Fabry es causada por una mutación genética en el cromosoma X. Según el Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares, la mutación causa una falta de trihexodidase ceramida (o alfa-galactosidasa A), una enzima necesaria para descomponer los lípidos, una sustancia grasa en la sangre. Si la enzima que falta o no correctamente activa, los lípidos se acumulan en los vasos sanguíneos, el sistema nervioso y los ojos con el tiempo causan la enfermedad renal, ataque cardiaco o un derrame cerebral o cardíaco. La mutación genética se realiza en el cromosoma X. Si está presente en los hombres que tienen un cromosoma X y un cromosoma Y, la mutación siempre causa la enfermedad de Fabry, y en las mujeres, que tienen dos cromosomas X, la mutación debe ser en ambos cromosomas para causar la enfermedad. Algunas mujeres con un solo cromosoma X mutado pueden llevar a la enfermedad y no tienen síntomas aparentes. Los síntomas pueden variar entre hombres y mujeres, con los hombres suelen tener síntomas más severos. Los primeros síntomas comienzan en la infancia o en la adolescencia, aunque a menudo se ignoran hasta la edad adulta, cuando se descubre la enfermedad de riñón o corazón
Síntomas:. Niños

La primera señal de la enfermedad de Fabry en los niños es el dolor y angioqueratomas, o pequeño, criado manchas de color rojizo-púrpura en la piel (Fabry y el Grupo de Apoyo de la Información [FSIG]). Corazón y riñón deficiencia ya puede estar empezando. Otros síntomas en los niños incluyen la incapacidad para sudar, síntomas gastrointestinales similares a la enfermedad inflamatoria intestinal (es decir, dolor abdominal y diarrea o deposiciones frecuentes), náuseas y vómitos recurrentes, vértigo, zumbido en los oídos, dolor de cabeza o fiebre.


Síntomas: Hombres Buscando Mujeres

En los hombres, la enfermedad de Fabry se caracteriza por un dolor ardiente en manos y pies y angioqueratomas, especialmente en la parte baja del abdomen y los muslos superiores (FSIG) . El ejercicio, el estrés, los cambios de tiempo o la fatiga pueden agravar el dolor. Los hombres también pueden experimentar dolor abdominal, evacuaciones intestinales frecuentes, zumbido en los oídos, dolor en las articulaciones y dolor de espalda, especialmente en la región renal. Las córneas pueden estar nublado, pero la visión no se verán afectadas. La enfermedad de Fabry finalmente afecta el corazón y la función renal. Este deterioro se produce por lo general entre 30 a 45 años de edad. Los hombres con la enfermedad de Fabry a menudo tienen prolapso de la válvula mitral, aunque esto no es específico de la enfermedad de Fabry
Síntomas:. Mujeres

Algunas mujeres son portadoras de la mutación genética sin síntomas, mientras que otras pueden tener síntomas que van desde leves a severos (FSIG). Alteraciones corneales son el síntoma más común entre las mujeres. Otros síntomas en las mujeres incluyen la ausencia de sudoración, angioqueratomas, hormigueo o dolor en las manos o los pies, trastornos gastrointestinales, lesiones en la conjuntiva y retina, zumbido en los oídos, vértigo, alteraciones cardiovasculares y la fatiga. La enfermedad de Fabry a menudo se diagnostica erróneamente como lupus.
Tratamiento

enfermedad de Fabry es progresiva y los resultados en un mayor riesgo de ataque al corazón, enfermedad cardíaca y enfermedad renal (Instituto Nacional de Desórdenes Neurológicos y Derrame Cerebral). La terapia de reemplazo enzimático está disponible y anticonvulsivantes (fenitoína y carbamazepina) aliviar eficazmente el dolor. Metoclopramida alivia los síntomas gastrointestinales. En casos severos, diálisis o trasplante renal son necesarias.