La terapia génica y la manipulación son temas controvertidos. Como resultado, la investigación en este campo se está estrictamente regulada. De hecho, ciertos tipos de investigación genética fueron prohibidas por los EE.UU. Food and Drug Administration de enero a abril de 2003, según el sitio de información sobre el proyecto del Genoma Humano. FDA

The Human Genome Project Information web dice que los primeros ensayos clínicos de terapia génica se inició en 1990. Todavía se están llevando a cabo experimentos, pero a partir de 2009, la FDA no había aprobado el uso de las terapias de genes humanos.
Cura potencial

La terapia génica puede tener el potencial de curar la ceguera hereditaria, algunos tipos de cáncer, sordera, enfermedad de Parkinson, enfermedad de células falciformes y severa X-ligada inmunodeficiencia combinada, o X-SCID (comúnmente llamado síndrome del bebé burbuja).

genes de fijación

genes defectuosos son reparados, ya sea por ser reemplazado por buenos genes, por un proceso de mutación inversa, o por ser regulados y controlados.
Obstáculos a Gene Therapy

Para ser una cura efectiva, genes terapéuticos deben ser capaces de funcionar por un período más largo de tiempo, deben ser capaces de evitar la tendencia del cuerpo a atacar objetos extraños, y se deben detener los virus que les ofrecen en el cuerpo de causar daño. Los investigadores aún tienen que descubrir una manera de curar los problemas de salud causados ​​por más de un gen mutado.
Experimentación

Muchos de los experimentos llevados a cabo en lo que se refiere a la terapia génica han sido realizado en ratones y otros animales. Estudios en humanos han sido muy limitados.