Las personas con fibrosis quística heredan información genética defectuosa y no pueden producir proteínas cftr normales. ¿Los científicos han utilizado terapia génica para insertar segmentos de ADN que codifican el cft faltante?

Los científicos han utilizado la terapia génica para insertar segmentos de ADN que codifican la proteína CFTR faltante en las células de personas con fibrosis quística. Este enfoque tiene como objetivo restaurar la función de la proteína CFTR y corregir el defecto genético subyacente que causa la enfermedad.