Científicos estadounidenses y europeos utilizan lentivirus en un ensayo clínico pionero dirigido a curar la adrenoleucodistrofia (ALD ), una enfermedad cerebral mortal en los niños pequeños que es causada por un gen mutado ALD . El lentivirus entregado una versión correcta del gen ALD a dos pacientes jóvenes y en 2009, los científicos anunciaron que habían detenido la progresión de la enfermedad. Los lentivirus

Los lentivirus son retrovirus , ya que su información genética está contenida en el ARN en lugar de ADN. Se infectan las células humanas y una enzima especial convierte su ARN en ADN , que se integra en el ADN celular . Las células se replican estos genes , que fabricar más virus que infectan a otras células.
Modificaciones

científicos modificó los lentivirus. En lugar de la entrega de los genes del virus a una célula , el lentivirus modificado proporciona un gen terapéutico tal como la ALD. Colocaron los genes de las proteínas estructurales virales en plásmidos , que son pequeñas piezas de ADN . Un plásmido separado contiene el gen de la ALD.

Transfección

Los científicos producen los lentivirus modificados mediante transfección . Mezclan los plásmidos con sales o lípidos que permiten a los plásmidos en células donde se replican . Las células producen las proteínas estructurales virales que se auto-ensamblan en partículas de virus , que contienen cada uno un trozo de ARN con el gen de la ALD. Estas partículas modificadas salen las células en el medio de cultivo , donde se recogen para su uso en los ensayos de terapia génica.
Usos

Los virus son una herramienta popular para la modificación de las células para usos de investigación e industriales , además de la terapia génica. Por ejemplo , las células se pueden hacer que expresan la insulina para la producción farmacéutica o la proteína fluorescente verde para el seguimiento de las células en los estudios sobre migración .