¿Cuál es una descripción de cómo funciona la terapia génica?

La terapia génica es un tratamiento experimental que implica alterar o introducir ADN en las células de una persona para tratar una enfermedad. A diferencia de los medicamentos que se dirigen a una vía de enfermedad específica, la terapia génica tiene como objetivo abordar la causa fundamental de un trastorno mediante la introducción de material genético que puede modificar o reemplazar un gen defectuoso. El objetivo final de la terapia génica es restaurar la función celular y potencialmente curar enfermedades genéticas. A continuación se ofrece una descripción general de cómo funciona la terapia génica:

1. Selección de vectores :

- Se elige un vector, que actúa como portador o sistema de administración, para transportar el gen terapéutico al interior de las células diana. Los vectores pueden ser virus (tales como virus adenoasociados), plásmidos, liposomas o nanopartículas.

2. Entrega de genes :

- El vector que porta el gen terapéutico se introduce en las células diana del paciente. Dependiendo de la enfermedad y el tipo de célula diana, la administración puede realizarse mediante inyecciones, inhalaciones, tratamiento ex vivo u otros métodos.

3. Transducción o Integración :

- Una vez dentro de las células diana, el vector transduce o integra el gen terapéutico en el ADN de la célula huésped. La transducción da como resultado la expresión transitoria del gen terapéutico, mientras que la integración conduce a la expresión genética permanente o a largo plazo.

4. Producción de proteínas :

- El gen terapéutico administrado a la célula diana produce el producto proteico deseado que anteriormente era deficiente o no funcionaba correctamente. Esta proteína restaurada o recién introducida puede corregir un defecto genético, modular la respuesta inmune o inhibir las vías que causan enfermedades.

5. Efecto terapéutico :

- Como resultado de la producción de proteínas funcionales, las células comienzan a funcionar normalmente o presentan un comportamiento modificado. Esto puede aliviar los síntomas de la enfermedad, retardar su progresión o potencialmente conducir a una cura al abordar la causa genética subyacente.

La terapia génica tiene un gran potencial para tratar enfermedades que tienen opciones de tratamiento convencionales limitadas, en particular trastornos genéticos, deficiencias inmunitarias graves, enfermedades hereditarias de la retina, ciertos cánceres y algunas afecciones neurodegenerativas. Sin embargo, los enfoques de terapia génica aún se encuentran bajo investigación exhaustiva y ensayos clínicos para garantizar su seguridad, eficiencia y efectos a largo plazo antes de su aplicación clínica generalizada.