¿Qué es la farmacología inversa?

Farmacología inversa es un enfoque de diseño de fármacos que comienza con un objetivo terapéutico, como una proteína o enzima particular, y luego trabaja hacia atrás para identificar pequeñas moléculas que se unen al objetivo y producen el efecto biológico deseado. Este enfoque se utiliza a menudo cuando se comprende bien la vía de una enfermedad específica y se puede diseñar un fármaco para atacar una proteína específica involucrada en la vía.

La farmacología inversa puede contrastarse con los enfoques tradicionales de descubrimiento de fármacos, que normalmente implican examinar grandes bibliotecas de moléculas pequeñas frente a una proteína objetivo para encontrar aquellas que se unen a ella. Este enfoque puede llevar mucho tiempo y ser costoso, y no siempre tiene éxito. La farmacología inversa ofrece un enfoque más específico y puede ser más eficiente y rentable en algunos casos.

Estos son los pasos involucrados en la farmacología inversa:

1. Identificar un objetivo terapéutico. Puede ser una proteína, una enzima u otra molécula que esté involucrada en la vía de una enfermedad.

2. Desarrollar un ensayo vinculante. Esta es una prueba de laboratorio que se puede utilizar para medir la unión de moléculas pequeñas al objetivo terapéutico.

3. Detectar moléculas pequeñas para determinar si se unen al objetivo terapéutico. Esto se puede hacer utilizando una variedad de técnicas, como el cribado de alto rendimiento o el diseño basado en estructuras.

4. Evaluar los efectos biológicos de las moléculas pequeñas. Esto se puede hacer utilizando una variedad de ensayos, como ensayos de cultivos celulares o modelos animales.

5. Seleccionar las moléculas pequeñas más prometedoras para un mayor desarrollo. Por lo general, esto implicará optimizar la potencia, selectividad y toxicidad de las moléculas pequeñas.

La farmacología inversa se ha utilizado para desarrollar varios fármacos, incluidos Gleevec, Iressa y Tarceva. Se ha demostrado que estos medicamentos son eficaces en el tratamiento de una variedad de cánceres. La farmacología inversa es un nuevo enfoque prometedor para el descubrimiento de fármacos que tiene el potencial de conducir al desarrollo de nuevas terapias para una variedad de enfermedades.