La terapia génica implica alterar la función de un gen o introducir material genético extraño en las células para tratar o prevenir trastornos genéticos u otras enfermedades. Su objetivo es corregir o reemplazar genes defectuosos, reparar proteínas defectuosas o agregar nuevas funciones a las células, restaurando o mejorando así su función. Los enfoques de la terapia génica varían y pueden incluir el reemplazo de genes mutados, la introducción de copias funcionales de genes, la supresión de la expresión de genes dañinos o la modificación de elementos reguladores de genes. Su potencial se extiende más allá de los trastornos genéticos y abarca el tratamiento de enfermedades como el cáncer, las enfermedades infecciosas y los trastornos neurodegenerativos al atacar las causas genéticas subyacentes. Las consideraciones éticas y de seguridad, junto con las investigaciones y los avances en curso, son cruciales en el campo de la terapia génica.