¿Qué es la enfermedad de Tay-Sachs?

La enfermedad de Tay-Sachs es un trastorno genético mortal que afecta al sistema nervioso central. Es causada por una deficiencia de la enzima hexosaminidasa A (Hex A), que se encarga de descomponer una sustancia grasa llamada gangliósido GM2. El gangliósido GM2 se acumula en el cerebro y la médula espinal, provocando un daño progresivo a las células nerviosas.

La enfermedad de Tay-Sachs se hereda de forma autosómica recesiva, lo que significa que ambos padres deben portar el gen defectuoso para que el niño se vea afectado. Los portadores del gen Tay-Sachs no padecen la enfermedad, pero pueden transmitir el gen a sus hijos.

Los síntomas de la enfermedad de Tay-Sachs suelen comenzar a aparecer entre los 3 y 6 meses de edad. Estos síntomas incluyen:

* Pérdida del tono muscular.

* Problemas con la coordinación y el equilibrio.

* Mancha rojo cereza en el ojo.

* Convulsiones

* Deterioro mental

* Pérdida de audición

* Ceguera

La enfermedad de Tay-Sachs es un trastorno progresivo, lo que significa que los síntomas empeoran con el tiempo. Los niños con enfermedad de Tay-Sachs suelen morir antes de los cinco años.

No existe cura para la enfermedad de Tay-Sachs, pero existen tratamientos que pueden ayudar a retardar la progresión de la enfermedad y mejorar la calidad de vida de los niños que la padecen. Estos tratamientos incluyen:

* Terapia de reemplazo enzimático

* Trasplante de médula ósea

*Cuidados paliativos

La enfermedad de Tay-Sachs es un trastorno poco común, pero es el trastorno genético más común entre los judíos asquenazíes. Se recomienda realizar pruebas de detección de la enfermedad de Tay-Sachs a todas las parejas judías asquenazíes que planean tener hijos.