Una enfermedad huérfana es una enfermedad que sólo afecta a un pequeño número de personas . Cuando una enfermedad no afecta a un gran número de personas, hay menos fondos para encontrar tratamientos para esta condición . En 1983, el Congreso aprobó la Ley de Medicamentos Huérfanos de abordar esta preocupación . Medicamentos que tratan una enfermedad huérfana se denominan medicamentos huérfanos . La FDA es responsable de la aplicación de la Ley de Medicamentos Huérfanos y la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos maneja el programa de subvenciones . ¿Qué es una enfermedad huérfana ?

Según " Huérfanos ", una enfermedad huérfana es una rara enfermedad o condición que afecta a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos. Esto incluye condiciones tales como la enfermedad de Lou Gehrig , el síndrome de Tourette y la acromegalia , más comúnmente conocido como gigantismo . La mayoría, pero no todas , las enfermedades huérfanas son causadas por una anormalidad genética o defecto . Debido a la rareza de estas enfermedades , a menudo es muy difícil para que los pacientes reciban un diagnóstico preciso.
La Ley de Medicamentos Huérfanos

La Ley de Medicamentos Huérfanos se aprobó en 1983 . Este acto dio incentivos financieros a las empresas a investigar, desarrollar y medicamentos huérfanos mercado para las enfermedades raras . De acuerdo con " La Ley de Medicamentos Huérfanos : Implementación e Impacto ," las compañías farmacéuticas que desarrollan medicamentos huérfanos tienen derecho a recibir dinero de la subvención para los ensayos clínicos, así como hasta el cincuenta por ciento del costo de los ensayos clínicos en humanos . La compañía también tendrá los derechos exclusivos de comercialización durante siete años.
Eficacia de la Ley de Medicamentos Huérfanos

Desde la implementación de la Ley de Medicamentos Huérfanos , el número drogas de huérfanos aprobados por la FDA ha aumentado sustancialmente . De acuerdo con " Huérfanos : Esperanza para personas con enfermedades raras ", en los diez años anteriores a la aplicación de la Ley de Medicamentos Huérfanos , a sólo 10 nuevos medicamentos fueron aprobados por la FDA. Desde 1983, más de 250 nuevos medicamentos huérfanos han sido aprobados y están en el mercado para los pacientes con enfermedades raras.
Programa de Subvenciones

Oficina de la FDA de Desarrollo de Productos Huérfanos ( OPDO ) es responsable de revisar todas las solicitudes de subvención en virtud de la Ley de Medicamentos Huérfanos . De acuerdo con la "Oficina de Productos Huérfanos de la FDA , " aproximadamente $ 14.2 millones en dinero de la subvención se encuentra disponible . El OPDO también recoge información sobre los medicamentos huérfanos y nuevos fármacos todavía en la fase de prueba y distribuye que a los pacientes para ayudarles a planificar su tratamiento e informarles de nuevos estudios clínicos.
Lado oscuro de la Ley de Medicamentos Huérfanos

la desventaja de la Ley de Medicamentos Huérfanos es que se ha creado un monopolio de ciertas compañías farmacéuticas. Debido a que la Ley otorga a la compañía los derechos exclusivos de comercialización durante siete años , no hay competencia para regular los precios de los medicamentos . Por ejemplo , de acuerdo con " La Ley de Medicamentos Huérfanos : Implementación e Impacto ", un medicamento huérfano, Alglucerasa , puede llegar a costar hasta $ 300.000 por año . Aunque en muchos casos el precio es similar a las drogas no huérfanos , debido al factor de la exclusividad, los pacientes no tienen la opción de comprar una versión genérica del medicamento .