¿Qué enfermedades se pueden tratar con terapia génica?

La terapia génica es un enfoque médico relativamente nuevo que tiene como objetivo tratar enfermedades alterando o manipulando los genes de un individuo. Si bien aún se encuentra en sus primeras etapas, la terapia génica es prometedora para el tratamiento de una variedad de enfermedades, que incluyen:

1. Trastornos genéticos :La terapia génica puede apuntar a mutaciones o defectos genéticos responsables de ciertos trastornos hereditarios. Los ejemplos incluyen:

- Fibrosis Quística:Un trastorno pulmonar causado por un gen defectuoso que afecta la producción de moco. La terapia génica tiene como objetivo entregar una copia funcional del gen CFTR para corregir el defecto.

- Enfermedad de células falciformes:un trastorno sanguíneo hereditario en el que una hemoglobina anormal provoca glóbulos rojos falciformes. Los enfoques de terapia génica se centran en modificar o reemplazar el gen defectuoso.

- Hemofilia:Trastorno hemorrágico debido a una deficiencia en los factores de coagulación de la sangre. La terapia génica tiene como objetivo introducir genes funcionales que codifiquen los factores de coagulación faltantes.

2. Cánceres :La terapia génica puede atacar las células cancerosas modificando genes implicados en su crecimiento, proliferación y supervivencia. Algunas aplicaciones potenciales incluyen:

- Terapia de células T con CAR:este enfoque implica diseñar genéticamente las propias células inmunitarias (células T) del paciente para expresar receptores que reconocen y atacan específicamente a las células cancerosas.

- Terapia con virus oncolíticos:los virus modificados genéticamente pueden infectar y destruir selectivamente las células cancerosas sin dañar las células sanas.

3. Enfermedades Infecciosas :La terapia génica se puede explorar para tratar infecciones crónicas dirigiéndose a los patógenos causantes o estimulando la respuesta inmune. Los ejemplos incluyen:

- VIH/SIDA:algunas estrategias de terapia génica tienen como objetivo modificar las células inmunitarias para hacerlas resistentes a la infección por VIH.

- Virus de la hepatitis B (VHB):los enfoques de terapia génica se centran en introducir genes que inhiben la replicación viral o mejoran la respuesta inmune contra el VHB.

4. Trastornos neurológicos :Se está investigando la terapia génica para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas y trastornos que afectan al sistema nervioso, como por ejemplo:

- Enfermedad de Parkinson:la terapia génica tiene como objetivo administrar genes que regulen la producción de dopamina o protejan a las neuronas de la degeneración.

- Enfermedad de Alzheimer:los enfoques se centran en atacar genes implicados en la formación y acumulación de placas amiloides en el cerebro.

- Distrofias de retina:la terapia génica puede introducir genes funcionales para corregir defectos genéticos en las células de la retina, restaurando potencialmente la visión.

5. Enfermedades por almacenamiento lisosomal :Son un grupo de trastornos provocados por la deficiencia de enzimas que descomponen determinadas moléculas. La terapia génica tiene como objetivo administrar genes que codifiquen las enzimas faltantes para corregir el defecto metabólico.

Es importante señalar que la terapia génica aún se encuentra en sus primeras fases de desarrollo y la eficacia y seguridad de varios enfoques aún se están evaluando mediante ensayos clínicos. Se necesitan más investigaciones y avances antes de que la terapia génica pueda estar ampliamente disponible para tratar un amplio espectro de enfermedades.